COTYLEDON(CUP)1,2 等的作用，调控分裂组织的边界和胚胎、营养器官和花的形成，miR-164 过量表达会导致花器官或叶子的融合。Brennecke等在果蝇中发现，
microRNA-bantam 作用于基因hid，并负性调节细胞的程序性死亡。Giraldez等在dicer 突变型斑马鱼的胚胎中注射miR-430，有效地改变了大脑畸形，也可在某种程度上调节神经发育。在人类衰老相关性疾病中，如心脑血管性疾病、纤维化疾病、神经退行性疾病等，都存在microRNA 差异性改变。Hebert 等发现，阿兹海默症患者的大脑组织中miR-29 的表达量下调。Persengiev等发现，在人的小脑衰老过程中，miR-144 表达量升高。Drummond 等发现，在人类骨骼肌细胞衰老过程中Let-7b 和Let-7c 的表达量升高。microRNA 的异常表达也与许多疾病相关，如癌症、精神分裂症、肾功能障碍、妥瑞综合症、牛皮癣、原发性肌肉疾病、脆性X 染色体综合症、慢性肝炎、真性红细胞增多、艾滋病和肥胖等。现已证实，microRNA 广泛存在于真核生物体细胞中，是最大的基因家族之一，大约占整个基因组的1%，每个microRNA 都具有上百甚至上千个靶基因，如Calin等证明
miR-15a/16-1 家族能够直接或间接调控白细胞中14%的基因。至今人们已发现人类有1/3 的基因受到microRNA 的调控。
microRNA 在细胞的衰老过程中具有重要的调控作用，而细胞衰老是导致组织和机体衰老的重要因素。如Menghini等发现，microRNA-217 能够同时抑制SIRT1 和FOXO1 的去乙酰化，诱导内皮细胞的衰老。Mudhasani等发现，一些microRNA的缺失能够导致P53 和P19 的表达量升高，使胚胎成纤维细胞衰老。Bai 等发现，miR-34a 和miR-335 在肾脏系膜细胞衰老过程中表达上调，导致细胞线粒体中的活性氧自由基升高，引起细胞的衰老。microRNA 也被证实在胚胎干细胞中，对干细胞的自我更新、多向分化有着重要的调控作用。首次发现的调控分化证据来自小鼠和人类胚胎干细胞（Embryonic stem cell，ESC）的研究。microRNA 的缺失会导致体外培养的胚胎干细胞增殖和分化能力缺失，而且dicer 酶缺失的小鼠也会在发育早期死亡。研究表明，胚胎干细胞中表达特异的microRNA，如
Morin 等的多项研究证明，在鼠或人的ESC 分化过程中存在一系列的microRNA 差异表达。干细胞中这些microRNA 的表达水平并不是很高，但microRNA 在不同细胞状态动态水平的差异，也间接证明了microRNA 对干细胞特性的调节作用。microRNA 调节基因在转录后的表达水平，而且对于hESC的自我更新能力、干性的维持和分化至关重要。干细胞中的核心转录因子，如Oct4、Sox2 和Nanog能够促进胚胎干细胞中特有的基因表达，并抑制分化，而如果将这些核心转录子导入鼠或人的成体细胞中，则能够将成体细胞重编程为细胞表型、功能都与胚胎干细胞类似的诱导多能干细胞（IPSCs）。而一些microRNA 已经证明与这些核心的转录因子有直接的联系，如miR-145 抑制核心转录因子Oct-4、Sox2、kif4 的3'UTR 端。miR-134、miR-296、和miR-470 靶向抑制小鼠Nanog、Oct-4、Sox2 的DNA 编码序列。成熟的microRNA 在Ago2 等蛋白的引导下，结合到RNA 诱导的沉默复合体（RNA-induced silencing coplex，RISC），并由RISC 介导，通过microRNAs5' 端第2~7 碱基的8 个核苷酸序列，即“种子序列”（Seed sequence），与靶向mRNA 的3' 端非翻译区（3'untranslate region，3'UTR）结合，对靶基因进行切割或翻译抑制，从而调控基因的表达。实际上，大多数的生物信息学分析软件预测microRNA 的靶基因时，都是遵循这个种子序列配对的原则。大量研究也表明，遵循该种子序列配对方法预测的靶基因大部分是正确的，也就有了“种子规律”这一经典的预测microRNA 干预靶基因的理论方法。但是，也有些microRNA 不遵循此规律，而仍然起到基因沉默的作用。近期的研究表明，microRNA 除了作用于mRNA 的3'UTR 的经典沉默机制，还可以作用于5'UTR、启动子区，甚至是mRNA 的编码区。而且，microRNA 对靶基因的选择并不要求种子序列完全配对。因此，一个microRNA可能同时抑制上百个不同的信使RNA。所以，microRNA 的作用也可视为它对多个靶点抑制的协同作用结果。
